Une molécule en phase 2 d’évaluation clinique

ManRos Therapeutics détient une molécule très avancée dans son développement clinique.
La probabilité pour une molécule de devenir un médicament s’accroit à chaque stade de développement.

Mucoviscidose (CF)

Une molécule en phase 2 de développement clinique

ManRos Therapeutics développe la Roscovitine pour son effet stimulant de l’activité bactéricide des macrophages alvéolaires (activité qui est réduite chez les patients atteints de mucoviscidose, ce qui explique les infections chroniques dont ils souffrent, en particulier par Pseudomonas aeruginosa). Grâce au financement public (PHRC, ‘Programme Hospitalier de Recherche Clinique’) et au soutien de l’association ‘Vaincre la Mucoviscidose’, et suite au feu vert de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM), ManRos a entamé une étude clinique, en collaboration avec le Centre d’Investigations Cliniques du CHU de Brest. Cette étude doit évaluer l’inocuité et l’efficacité de la Roscovitine chez les malades infectés par P. aeruginosa. Elle est organisée dans 10 hôpitaux, sur 36 patients, en double aveugle.

Une molécule de seconde génération

ManRos Therapeutics développe d’autre molécules parallèlement à la Roscovitine : la molécule M3 et ses analogues. Ces molécules de seconde génération ont été créées pour accroitre l’efficacité de la Roscovitine tout en réduisant ses effets secondaires éventuels.

Polykystose rénale (PKD)

L’intérêt de ManRos Therapeutics pour la polykystose rénale a débuté suite à la découverte, par une équipe de Genzyme, d’un effet favorable de la Roscovitine sur le développement des kystes dans les reins et le foie de souris atteintes de polykystose rénale. Une collaboration a permis de poursuivre la recherche, et un accord de licence a été formé sur la molécule CR8, un dérivé de la Roscovitine. Cette collaboration a pris fin, mais ManRos Therapeutics poursuit sa recherche sur la PKD dans trois directions : la preuve de concept sur les modèles animaux de PKD (identification de cibles moléculaires), la combinaison de deux traitements, et une optimisation des dérivés de la Roscovitine.

Maladie d’Alzheimer (AD) & Trisomie 21 (DS)

La maladie d’Alzheimer (AD) et la trisomie 21 (DS) partagent une même cible, la kinase DYRK1A, qui est impliquée dans les déficits cognitifs constatés dans ces deux pathologies. ManRos développe deux familles d’inhibiteurs de DYRK1A, les Leucettines et les RCZ. ManRos a déjà obtenu des preuves de concept (en termes de prévention des déficits cognitifs) avec une Leucettine sur des modèles animaux de maladie d’Alzheimer et de trisomie 21. L’optimisation (chimie médicinale et propriétés pharmacologiques) préalable à la définition d’un candidat-médicament ainsi que la validation de l’efficacité sur de nouveaux modèles animaux sont les principaux objectifs du programme PKD mené par ManRos Therapeutics. Enfin, un modèle chimio-induit de maladie d’Alzheimer est en développement.